脑白质营养不良(leukodystrophy)是指遗传因素所致的中枢神经系统正常髓鞘生长受累的疾病。包括多种遗传病所引起的脑白质髓鞘异常，指导意见本病治疗无特异方法，主要是支持疗法和对症处理。
溶酶体酶替代疗法和骨髓移植疗效尚未得到广泛认可，但已有成功病例
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