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基因疗法主要是指什么

我的远房亲戚有一个女儿，近来总感觉身体不适，去医院检查，说是好像得了骨髓造血功能异常，需要用到基因疗法，基因疗法是一种什么疗法？

提问时间：2020-01-28

答医生回复

何宗全主任医师

三甲铜陵市人民医院肝胆外科

基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。

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