异基因造血干细胞移植：可有选择地应用于重型珠蛋白生成障碍性贫血患者，移植后脱离输血者仍应进行祛铁治疗，以祛除体内原来积聚的过量铁。
脾切除术：适应证为输血需求量逐渐增加、脾功能亢进和巨牌引起压迫症状。
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