内科肌无力怀疑肌营养不良

进行性肌营养不良是一种原发于肌肉系统的X连锁隐性遗传病，一般幼年发病，四肢近端骨骼肌萎缩无力，呈缓慢进行性加重，同时累及心肌和呼吸肌，最终完全丧失运动功能，20岁左右因心力衰竭或重症感染而死亡。

根据其遗传方式、发病年龄、临床表现及预后分为不同类型，以假肥大型多见。由于基因缺陷使肌细胞膜上该基因编码的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)表达异常或缺失，导致肌细胞膜形态结构异常，肌膜通透性及转运功能改变。

指导意见干细胞移植技术是再生医学的重要组成部分，也是近年来国内外研究的热门课题。干细胞是一类具有自我更新多向分化高度增值的细胞,在特定的环境中通过细胞因子的作用后可定向分化为某种特定组织类型的细胞，促进各种受损组织的修复与再生，针对于进行性肌营养不良患者而言，干细胞移植已为目前效果最好，治疗见效最快的方法了。

干细胞可在萎缩的肌肉内分化为成肌细胞，并产生正常抗肌萎缩蛋白作用。脐带干细胞移植直接将培养好的脐带干细胞行经静脉或四肢局部移植。

在干细胞移植后36个月多数患者临床症状得到改善，肌力增强，生活自理能力增加，血肌酸肌酶下降，在干细胞移植后1224个月可以观察到肌电图明显改善，MRI检查肌肉萎缩好转。

病理检查可见骨骼肌纤维变性程度减轻，肌间脂肪、纤维组织增生减弱，dystrophin染色阳性纤维与总肌纤维百分率比增加。

干细胞移植方法简便，安全有效，无排斥反应，无副作用，患者依从性好，在治疗中未发生任何不良反应，无伦理学争议。