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患者提问

是否可以用基因疗法治疗进行性肌营养不良?

肢带型肌营养不良
提问时间:2020-05-19
医生回复
  • 王海涛
    王海涛 副主任医师
    三甲山东第一医科大学第二附属医院 神经内科

    肢带型肌营养不良症:是进行性肌营养不良症中除DMD/BMD外最常见的类型。是一组遗传模式和临床症状具高度异质性的常染色体连锁遗传性肌营养不良,发病率约为1/105。

    LGMD的遗传模式有显性与隐性遗传,但有半数为散发病例。首发症状常为骨盆带及肩胛带肌肉萎缩,腰椎前凸,上楼困难,步态呈鸭步,下肢近端无力等。

    病情进展缓慢,平均于发病后20年左右丧失行动能力。其治疗,目前尚无法根治。

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