家族性高胆固醇血症的基因疗法

家族性高胆固醇血症，一种遗传性高脂蛋白血症。家族性高胆固醇血症是一种常染色体显性遗传疾病，基因工程在医学方面最主要的应用是解决人类遗传性疾病的诊断和治疗问题。

遗传性疾病发生的原因是由于病人细胞内脱氧核糖核酸上的遗传密码(基因)发生错误。所以这种疾病目前只能治标，不能治本。

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