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4岁小孩确诊脊肌萎缩症,目前有无药物和治疗办法?

一岁时还不会走路和站立,到北京儿童医院确诊为脊肌萎缩症2型,当时医生说没有治疗办法.现在孩子4岁了,能独坐但还是无法行走.智力正常,特别聪明。

提问时间：2020-05-02

答医生回复

董孟主治医师

三甲山东大学齐鲁医院儿内科

您好！目前从前期的试验上看，效果是显著的。所以希望能通过3期试验再次给验证。以后就可以临床上直接治疗了。

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