骨髓异常综合症

骨髓增生异常综合症（myelodysplasticsyndrome，MDS）是一组起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾患，主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病，临床表现为造血细胞在质和量上出现不同程度的异常变化．其具体临床表现为贫血，可伴有感染或出血，部分病人可无症状．部分患者可有肝，脾，淋巴结轻度肿大，少数患者可有胸骨压痛，肋骨或四肢关节痛．血象可呈全血细胞减少，或任何一系及二系血细胞减少．1982年由FAB协作组建议确立病名，并将MDS分为五型：难治性贫血；

难治性贫血伴环状铁粒幼细胞增多；难治性贫血伴原始细胞增多，转变中的难治性贫血伴原始细胞增多；慢性粒－单核细胞白血病．MDS发病率约10/10万～12/10万人口，多累及中老年人，50岁以上的病例占50％～70％，男女之比为2：1．MDS30%～60%转化为白血病．其死亡原因除白血病之外，多数由于感染，出血，尤其是颅内出血．目前临床上一般是在西医明确诊断的基础上进行辨证治疗．MDS-RA，RAS两型多见气血两虚，气阴两虚，脾肾阳虚；

RAEB则多见肝肾阴虚；RAEB-T型则多将见于痰瘀互阻瘀血证候．所以治疗应按不同的临床表现和不同的阶段进行．MDS由于分期不同，治疗上应随患者的病情采用相应的不同的治疗对策．RA，RAS以贫血为主症，此时采用药物刺激骨髓造血为主，兼以诱导分化剂治疗；

RAEB患者以小剂量化疗或加诱导分化剂治疗；而容易转化为急性白血病的RAEB-T应采用类似急性白血病的常规联合化疗为主的治疗．〖刺激素造血剂〗适用于RA，RAS型．1，康力龙6～8mg/d，分次服用，疗程至少3个月，最长可服一年以上．部分患者肝功能会受损，可合并使用联苯双酯．若因肝功能受损多次停药者，可改用丙酸睾丸酮肌内注射，每日50～100mg，连续治疗半年以上方可判断疗效．2，泼尼松30～40mg/d，分次服用，适用于MDS合并溶血．〖诱导分化剂〗1，维甲酸类（1）全反式维甲酸：30～60，分3次口服，疗程应在3个月以上，对RA较好，（2）顺式维甲酸：（3）分3次口服，疗程至少3个月．2，主要副作用为口唇干燥，皮肤过度角化，关结肌肉疼痛，肝功能伤害．为可逆性改变，与剂量相关．3，联合化疗，对年龄小于60岁，白细胞计数偏高的高维MDS患者，可采用联合化疗．可先用急性髓细胞性白血病（AML）化疗方案．MDS患者绝大多数表现为血象二系或全细胞减少，对化疗耐受性差约3/1病例死于骨髓衰竭有关的并发症，1/2转变为急性白血比病，应根据MDS患者的分型，血象，年龄，一般状况，骨髓幼稚细胞数等进行个体化治疗．低危MDS：低危MDS主要包括RA及RAS．骨髓幼稚细胞≥0．03，可采取以诱导分化加骨髓造血为主的治疗方案．高危MDS：高危MDS主要包括RAEB，RAEB-T，CMML．年龄小于45岁，可采取以联合化疗加骨髓移植或外周造血干细胞移植为主的治疗方案，骨髓移植若患者年龄小于30岁，化疗能取得缓解，无骨髓纤维化，且有HLA配型相合得供髓源（最好是同胞兄弟姐妹）则可选择做骨髓移植，目前多采用外血干细胞移植来代替骨髓造血干细胞移植．骨髓增生异常综合征中医治疗主要在于中医的瘀证范畴上，一些中草药在此方面显现了很大的作用．预后与转归MDS是一组后天异质性造血细胞发育异常的疾病．部分病人可以转化为急性白血病．MDS的预后，与年龄和体征，FAB分型，外周血象和骨髓象，染色体异常有关．年龄和体征与预后：本病好发于中年已上，老年人患MDS的预后比中年人差，MDS患者有严重贫血，广泛出血，肝脾明显肿大者疗效也不佳．FAB分型与预后：MDS的FAB分型对预后有很大的意义．如果MDS患者进行性全血细胞减少，提示病情恶化，多数病人预后不良，一般低危组（RA，RAS）患者的生存期长于高危组，RA和RAS二型，发展成为白血病的的比例较低，中数生存期也较长．（RARAEB，REEB-T或CMML这三型的发生率较高），中数生存期较短．外周血象和骨髓象与预后；

在MDS-RA．RAS患者中，外周血中可见到有核红细胞，假性pelger-Huet异常，淋巴样的修核细胞等，同时伴有原始及幼稚细胞的比例增多．这重情况易转化为白血病．MDS患者血象中出现原始细胞或骨髓中原始细胞>0．05，均提示预后不良．在RAEB-T亚型中，血象骨髓象中原幼细胞内AUER小体阳性的患者完全缓解率比AUER小体阴性的患者要高，生存期也较长．染色体异常与预后：MDS是多能造血干细胞的异常，从异常干细胞产生的病态血细胞都是克隆的，伴有染色体核型异常的MDS患者，中数生存期都较短，特别是有复杂染色体异常的，预后更差．MDS的转归不外三种情况：好转，缓解，恶化．转归倾向的关键，在于体质的强弱，脾肾的盛衰，肝气的调达．一帮般在RA，RAS二型中，如果体质素虚，虚损不重脾肾未衰，情志畅达，通过调理，脏腑间的病理性乘侮现象，逐渐转变为生理性生克制化关系，各种症状逐步缓解，渐归稳定，甚至好转，MDS属痼疾难证其好转过程是很长的，中医的治疗和防护当以年月计，切不可稍好转，贸然停止调治，导致复发．