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进行性肌营养不良用不用治疗

大婶得了进行性肌营养不良，智能迟缓患者平均IQ在正常值的1个标准差以下。问一下进行性肌营养不良用不用治？

提问时间：2020-05-01

答医生回复

王海涛副主任医师

三甲山东第一医科大学第二附属医院神经内科

需要治疗。针对由基因突变引起的肌营养不良的对因治疗只能是基因治疗。基因治疗包括基因替代和基因修饰治疗两种策略。仍以DMD为例，基因替代治疗的策略将Dystrophin基因通过适当的载体转入患者体内，使其翻译蛋白、表达功能，从而弥补患者的基因缺陷。

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