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苯丙酮尿症基因治疗

小区有个男童得了苯丙酮尿症，路也走不好，还经常长湿诊，有时还呕吐。听说苯丙酮尿症是属常染色体隐形遗传。既然是这样，跟基因有关，请问有基因治疗此病的方法吗？

提问时间：2020-05-02

答医生回复

董孟主治医师

三甲山东大学齐鲁医院儿内科

你好，基因治疗技术取得突破进展，近日美国科研员利用该新技术治愈老鼠苯丙酮尿症（phenylketonuriaPKU）。
尽管目前研究还处相对不成熟发展阶段但该方法基因疗法应用中已经表现出极大潜力新技术有效治疗老鼠严重疾病有望类疾病治疗上取得预期效果。

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