北京有治疗好的进行性脊肌萎缩症患者吗？

你好，进行性脊髓性肌萎缩症（SMA）又称脊髓性肌萎缩、脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。

属常染色体隐性遗传病，临床并不少见。你好，本病无特效治疗，主要为对症支持疗法。基因治疗或体外基因活化治疗将是非常有希望的治疗手段。