我只想知道什么是基因疗法？那里有基因疗法

立即收听通过基因工程技术，就有可能利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。

我们把这种输入基因来治疗疾病的方法叫做基因疗法。其原理是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，设计再造出患者能够接受的正常器官。

或人为的修改有缺陷的基因组达到治病的目的。当下基因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因研究进展2004年，中国审批通过了一项治疗头颈癌的基因疗法，成为首个准许进行基因疗法的国家。

出席逆转录病毒及伺机感染会议（ConferenceonRetrovirusesandOpportunisticInfections）的研究者称，若母婴传播的艾滋婴儿在刚生下来就接受治疗，那么艾滋病病毒HIV或许能被控制住。

这是医学界第二次发现刚出生的艾滋患儿有可能通过积极用药而治愈的例子。科学界2009年还利用基因疗法在动物实验中取得理想效果。

法国巴黎亨利―蒙多医院研究人员10月份在美国《科学转化医学》杂志上报告说，他们在实验室中利用基因疗法治疗患帕金森氏症的短尾猴，改善了短尾猴的运动能力，且未出现常见疗法所引起的副作用。

美国亚利桑那州一名严重联合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因疗法后病逝，另有两名患者2002年接受基因疗法后患上白血病。

尽管基因疗法大多数还处于研究阶段，临床应用仍然较少，但其潜力巨大，应用前景非常广阔。假以时日，人类多种疾病或许通过基因疗法均可治愈。

2012年，欧洲批准了基因疗法药物Glybera，用于治疗家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症（familiallipoproteinlipasedeficiency），药物的有效成分（即突变基因）被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。

荷兰制药公司UniQure正在与FDA协商，希望该药物能够获准进入美国市场。2013年底，美国国立卫生研究院（NationalInstitutesofHealth，NIH）也取消了对基因疗法的部分非必要管制。

2014年3月6日，美国两项研究发现，根治艾滋病或许是可以实现的目标，研究者称，他们已经成功地将一项新的基因疗法用于12名患者。

尽管只取得了初步证据，但依然让人们看到了希望的曙光。一些行业观察家预测，美国将于2016年批准首个商业化的基因疗法。

宾夕法尼亚大学的科学家们正在采用基因疗法，治疗一种常见的儿童癌症―急性淋巴细胞性白血病（acutelymphoblasticleukemia，缩写为ALL）。

截至2013年底，近2000项基因疗法试验中，有大约5%到达了Ⅲ期临床阶段。其中位列最前的是治疗莱伯氏先天性黑蒙（Lebercongenitalamaurosis，LCA）的试验。

2009年，科学家证实可以借助基因疗法来治愈雄性松鼠猴的色盲症状，这些松鼠猴出生时就无法区分红色和绿色。