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能通过基因疗法治渐冻人吗？

病情描述:我的孩子有渐冻人的毛病，身上一点力气都没有，不知道孩子这个病怎么办，手臂上的肌肉都萎缩了，身上很多地方都觉得痛不舒服，智力也不是特别好，腿不灵活了，呼吸有时候困难。想得到怎样的帮助：渐冻人可以通过基因疗法来治吗？

提问时间：2020-07-23

答医生回复

王海涛副主任医师

三甲山东第一医科大学第二附属医院神经内科

你好，渐冻人的基因治疗：新近问世的病毒介导的小RNA抑制技术给渐冻人治疗带来新希望。可以使动物模型运动功能改善，延缓动物起病长达100%，动物模型寿命延长近80%这是渐冻人动物实验领域迄今为止所观察到的最显著疗效，非常令人鼓舞进一步的研究仍在进行中。

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