可用以下方法医治。基因活化治疗：应用化学药物可增加γ基因表达或减少α基因表达，以改善β地贫的症状。造血干细胞移植异基因治疗：造血干细胞移植是目前能根治重型β地贫的方法。
如有HLA相配的造血干细胞供者，应作为治疗重型β地贫的首选方法。
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