小儿嘌呤核苷酸磷酸化酶缺乏能治吗

你好，除非接受骨髓移植，否则该病预后极差，已知的33个病人中29人已死亡。其中16人死于感染(3例继发播散性水痘感染，5例死于肿瘤，3例死于移植物抗宿主病(其中两例为接受未经照射的血制品，2例死于自身免疫性疾病。

该病骨髓移植的经验还十分有限。基因治疗病例有限，其效果尚待观察。