先天性进行性肌肉萎缩

进行性肌营养不良(progresivemusculardystrophy)是一种遗传性家族性疾病存有先天性基因缺陷大多表现为隐性遗传此症的病理改变为：肌纤维受损变性肌核增多并向中央移行肌浆呈透明变性此时患者尚能行走但肢体运动已出现障碍行走时易摔倒呈鸭步状到后期肌纤维萎缩结缔组织明显增生有大量脂肪侵润(假肥大现象)此时患者大多已瘫痪在床治疗就有些晚了.对进行性肌营养不良症治疗方法有2个：一个是转基因治疗具体方法是用一载体(一种降毒的大病毒)携带所需要的基因片段注射入患者体内在细胞内此基因片段定位自我整合、修补目前转基因治疗尚处于实验室阶段.国外少数国家正处在临床实验阶段由于技术、设备及花费昂贵等原因国内尚未开展此项治疗另一项治疗方法即肌母细胞移植手术治疗进行性肌营养不良症具体方法是：提取降供体的骨骼肌细胞进行人工体外培养培养成肌母细胞然后将细胞点状移植入患者的四肢及躯干骨骼肌内让其成活后手术成功通过几年的实验室及临床实践我们追踪随访了400多位经肌母细胞移植的患者移植手术总有效率为84.8%一般来说患者年龄越小病程越短成功率越高反之年龄越大病程越长有效率越低另外过敏体质的患者曾患过敏性疾病的患者对药物易过敏移植手术不易成功很容易发生排异反应还有因此病呈进行性发展应尽早实施肌母细胞移植手术此症的手术时机是越早越好如有什么不明白的欢迎您再次提问我们会对您的问题密切关注